العلاج الجيني ثورة على طريق التخلص من أمراض خطيرة

يحرص العلماء والباحثون على تطوير العلاج الجيني من خلال إجراء المزيد من الدراسات، في محاولات طبية ثورية قد تضع حدا لكثير من الأمراض الخطيرة.

---

العلاج الجيني ثورة على طريق التخلص من أمراض خطيرة، وقال الدكتور زاندي فوربس الرئيس التنفيذي لشركة “ميرا جي تي إكس”، وهي شركة مقرها لندن وتعنى بالعلاج الجيني: “العلاج الجيني يرتكز على جعل الجسم ينتج البروتينات كما لو أنها أدوية فعالة”.

---

وأوضح الدكتور فوربس أن “الأمراض الموروثة هي تلك التي يكون فيها لدى الشخص خلل جيني أو فقدان لجين معين، وبواسطة العلاج الجيني يمكن للخبراء إدخال بديل عنه”.

وترتكز أعمال “ميرا جي تي إكس”، على تطوير علاجات “الجيل الثاني” الجينية التي يمكن فيها تشغيل الجين المُدرج وإيقاف تشغيله حسب الرغبة، باستخدام الحبوب.

ويتضمن خط البحث الأكثر تقدما للشركة حتى الآن تجربة مستمرة متعددة المراحل حول مرض شبكي وراثي خلف الكثير من المرضى في المملكة المتحدة وأيرلندا وأوروبا والولايات المتحدة.

وأظهر الباحثون أن علاجهم للحالة، المعروف باسم التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X، ليس آمنا وجيد التحمل فحسب، بل يمكنه أيضا تحسين رؤية المرضى الذين قد ينتهي بهم الأمر بالعمى.

وقال الدكتور فوربس: “عولج الرجال في الدراسة في عين واحدة، وما أظهرناه هو أنه في مختلف جوانب رؤيتهم، لا سيما في الضوء الخافت، يبدو أن هناك تحسنا في قدرتهم على الرؤية”.

وأضاف: “المرضى الذين عالجناهم، تمكن بعضهم من القيام بأشياء مثل التنقل عبر متاهة بسرعة أكبر، وأفادوا أنهم يستطيعون الرؤية بشكل أفضل في الظروف المظلمة”.

وأكد أنه عندما قيست حساسية شبكية العين، بدا أن لديهم زيادة، موضحا أن استبدال هذا الجين له فائدة لأولئك المرضى الذين فقدوه.

وإلى جانب معالجة الأمراض الوراثية، قال الدكتور فوربس إن علاجاتهم الجينية يمكن أن تستخدم أيضا لعلاج الأمراض الخطيرة الأخرى غير الوراثية بطبيعتها.

وأوضح: “لدينا برنامج لمرض باركنسون، على سبيل المثال، حيث يمكننا وضع جرعة صغيرة من العلاج الجينيالمحدد في الجزء الصغير من الدماغ الذي يتحكم في الحركة”، مضيفا: من خلال القيام بذلك، يمكننا إعادة تفعيل هذا الجزء من الدماغ، حيث يُسمح لنا بتغيير الإشارات بطريقة تسمح للحركة أن تحدث بشكل طبيعي”.

وتشمل الأمراض الأخرى التي يعمل باحثو “ميرا جي تي إكس”، على علاجها باستخدام أدواتهم الوراثية، التصلب الجانبي الضموري (ALS) ومرض السكري.

©️ Sky News

---

 

---

كشف علمي يمهد لعلاج الدماغ والقلب “من دون جراحة”

  نجح علماء في تنشيط خلايا بشرية وحيوانية باستخدام الموجات فوق الصوتية، الأمر الذي يمهد الطريق نحو الاستغناء عن علاجات جراحية في منطقة الدماغ، كما يبشر بتطوير أجهزة تنظيم ضربات القلب ومضخات الإنسولين.

وفي الوقت الحالي، يضطر الأطباء لإجراء تدخلات جراحية في الدماغ لتنشيط الخلايا العصبية في حالات كمرض باركنسون (الشلل الرعاش)، لكن آلية تنشيط الخلايا بالموجات فوق الصوتية تعد بتغيير هذا النهج.

و‏في دراسة جديدة نشرت بدورية “نيتشر كوميونيكيشنز”، أفاد باحثون في معهد “سولك” للدراسات البيولوجية بالولايات المتحدة، بأن آلية تنشيط الخلايا باستخدام الموجات فوق الصوتية نجحت بالفعل في مع خلايا حيوانية وبشرية.

ويقول كبير مؤلفي الدراسة سريكانث تشالاساني، الأستاذ المشارك في مختبر علم الأحياء العصبي الجزيئي التابع لمختبر “سولك”: “بات الانتقال إلى الشبكات اللاسلكية هو المستقبل لكل شيء تقريبا. نحن نعلم بالفعل أن الموجات فوق الصوتية آمنة، ويمكن أن تمر عبر العظام والعضلات والأنسجة الأخرى، مما يجعلها الأداة المثلى لمعالجة الخلايا في أعماق الجسم”.

الوراثة الصوتية

وعلى مدار نحو عقد، كان تشالاساني رائدا في استخدام الموجات فوق الصوتية لتحفيز مجموعات محددة من الخلايا ذات العلامات الجينية، وصاغ مصطلح “الوراثة الصوتية” لوصف هذه الآلية الطبية.

وفي عام 2015، اكشف فريق تشالاساني البحثي بروتينا في دودة اسطوانية تعرف باسم “الربداء الرشيقة”، يجعل الخلايا بشكل عام حساسة للموجات فوق الصوتية منخفضة التردد.

وسجل الباحثون هذه الملاحظة أيضا عندما أضافوا البروتين ذاته إلى الخلايا العصبية للدودة، وأمكنهم تنشيط هذه الخلايا بدفعة من الموجات فوق الصوتية، وهي نفسها المستخدمة في التصوير بالموجات الصوتية الطبية.

لكن عندما حاول الباحثون إضافة البروتين إلى خلايا حيوانات أخرى، لم يكن قادرا على جعل الخلايا تستجيب للموجات فوق الصوتية، لذلك شرع تشالاساني وزملاؤه في البحث عن بروتين بديل يجعل الخلايا حساسة للغاية للموجات فوق الصوتية عند 7 ميغاهرتز، وهو التردد الأمثل والآمن.

البروتين البديل

وبعد عملية بحث طويلة ومعقدة بين أكثر من 300 بروتين محتمل، نجح تشالاساني ورفاقه في العثور على ضالتهم في البروتين الناقل الذي يرمز إليه في البشر بـTRPA1، الذي يسمح للخلايا بالاستجابة لوجود مركبات ضارة.

وفي تجربة على الفئران، استجابت خلايا الدماغ للموجات الصوتية بعد إضافة البروتين الناقل TRPA1 إلى مجموعة محددة من الخلايا العصبية.

وفي حالات مرضية مثل مرض باركنسون والصرع، يستخدم الأطباء حاليا التحفيز العميق للدماغ، الذي يتضمن زرع أقطاب كهربائية جراحيا في الدماغ، لتنشيط مجموعات فرعية معينة من الخلايا العصبية.

ويقول شالاساني إن علم الوراثة الصوتية يمكن أن يحل يوما ما محل هذا النهج، فيما ستكون الخطوة التالية هي تطوير طريقة توصيل العلاج الجيني التي يمكنها عبور الحاجز الدموي الدماغي، وهو أمر تجري دراسته بالفعل.

ويضيف أنه ربما في وقت قريب، يمكن استخدام علم “الوراثة الصوتية” لتنشيط خلايا القلب، كنوع من أجهزة تنظيم ضربات القلب التي لا تتطلب أي عمليات زرع.

ويقول تشالاساني: “توجد تقنيات توصيل الجينات بالفعل للحصول على بروتين مثل TRPA1 في قلب الإنسان. إذا تمكنا بعد ذلك من استخدام جهاز خارجي يعمل بالموجات فوق الصوتية لتنشيط تلك الخلايا، فقد يؤدي ذلك حقا إلى إحداث ثورة في أجهزة تنظيم ضربات القلب”.

---

©️ Sky News

---

---

اكتشاف طبي يعبد الطريق أمام فهم أدق لمرض السرطان

في أطراف الكروموسومات ثمة ما يشبه “القلنسوة” تُعرف بـاسم “التيلوميرات”، فيما مضى اعتقد العلماء أنها غير قادرة على إنتاج البروتينات، بسبب تكراراتها البسيطة الرتيبة للحمض النووي.

اليوم، يكشف باحثون النقاب عن وظيفة بيولوجية قوية لـ “التيلوميرات” تتعلق بقدرتها على إنتاج البروتينات، مما يساعد على فهم أفضل للسرطان والشيخوخة، بحسب دراسة نُشرت، بدورية وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم.

أكدت الأبحاث بجامعة كارولينا الشمالية  في علم الأحياء الدقيقة والمناعة :

• التيلوميرات هي التسلسل المتكرر لكل كروموسوم. اعتبرت هذه المناطق من الحمض النووي تسلسلات ترميز غير بروتينية على مدار ثمانين عاماً الماضية (منذ اكتشافها أول الأمر).

• إن التيلوميرات تستطيع صنع البروتينات الخاصة بها، وهما: VR (فالين أرجينين) وGL (جلايسين ليوسين).

• يستخدم طول التيلوميرات كعلامة لقراءة عمر وصحة خلايانا، لكن بعدما عرفنا أن التيلوميرات تنتج البروتينات الخاصة بها، فأصبح من الأسهل بكثير قياس عمر الخلايا وصحتها.

• لنفترض على سبيل المثال، أن شخصاً ما يبلغ من العمر 55 عاماً، لكن كمية بروتين VR في دمه تعكس أن عمره البيولوجي يبلغ 40 عاماً. أو مدخن يبلغ من العمر 30 عاماً ولكن الكمية العالية من بروتين VR تدل على أن خلاياه أكبر سناً بسبب التدخين.

  ---

قصة الاكتشاف

عُرفت التيلوميرات لأول مرة منذ حوالي 80 عاماً، وبسبب تسلسلها الرتيب، كانت العقيدة الراسخة في هذا المجال ترى أنّها لا تستطيع تشفير أي بروتينات، لا سيمّا تلك التي لها وظيفة بيولوجية قوية.

في عام 2011، التقطت مجموع بحثية في فلوريدا طرف الخيط، عندما كانت تعكف على تتبع الجانب الوراثي في مرض التصلب الجانبي الضموري، واكتشف المجموعة البحثية أن المتسبب في المرض كان جزيء الحمض النووي الريبي الذي يحتوي على ستة قواعد مكررة، ومن طريق آلية جديدة يمكن لهذه القواعد توليد سلسلة من بروتينات سامة تتكون من اثنين من الأحماض الأمينية.

هناك تشابه مذهل بين جزيء الحمض النووي الريبي المتسبب في مرض التصلب الجانبي الضموري، وجزيء الحمض النووي الريبي المتولد من التيلوميرات البشرية، كما أنّ نفس الآلية قد تكون ناجعة في هذه الحالة أيضاً.

يمكن للحمض النووي المتولد من التيلوميرات البشرية أن يوجه الخلية لإنتاج بروتينات الإشارات VR (فالين أرجينين) وGL (جلايسين-ليوسين).

وبروتينات الإشارات هي في الأساس مواد كيميائية تؤدي إلى تفاعل متسلسل لبروتينات أخرى داخل الخلايا، تؤدي بعد ذلك إلى وظيفة بيولوجية مهمة للصحة أو المرض.

---

اختبار دم

بعد التعرف على البروتينين VR وGL قام الباحثان بتصنيعهما كيميائياً لفحص خصائصهما باستخدام المجاهر الإلكترونية القوية إلى جانب أحدث الأساليب البيولوجية، وكشف الفحص أنّ بروتين VR موجود بكميات مرتفعة في بعض الخلايا السرطانية البشرية، وكذلك خلايا المرضى الذين يعانون من أمراض ناتجة عن التيلوميرات المعيبة.

 من الممكن زيادة كمية VR وGL في دمائنا مع تقدمنا في العمر، مما قد يوفر مؤشراً حيوياً جديداً للعمر البيولوجي على عكس العمر الزمني، وأنّ الالتهاب قد يؤدي أيضاً إلى إنتاج هذه البروتينات”.

كما أن اختبارات الدم البسيطة لهذه البروتينات يمكن أن توفر معلومات قيمة لبعض أنواع السرطان والأمراض البشرية الأخرى، كما يمكن أن توفر أيضاً مقياساً لعمرنا البيولوجي وتقدم تحذيرات من بعض المشكلات، مثل السرطان أو الالتهاب”.

يعمل الباحثون حاليا على تطوير اختبار الدم، بجمع عينات مصل الدم لمرضى من فئات عمرية مختلفة، ولديهم ظروف صحية مختلفة لتقييم ومقارنة كمية بروتينات التيلوميرات في العينات.

كما تشير الدراسات ايضا كيف يمكن أن تكون ببتيدات البروتينات سامة ومضرة بخلايانا وصحتنا عندما تتراكم بشكل كبير.

©️ Sky News